{"id":14108,"date":"2020-03-05T10:05:35","date_gmt":"2020-03-05T09:05:35","guid":{"rendered":"http:\/\/hemato.convergences.online\/?p=14108"},"modified":"2020-03-05T10:05:35","modified_gmt":"2020-03-05T09:05:35","slug":"le-luspatercept-dans-les-myelodysplasies-de-faible-risque","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/le-luspatercept-dans-les-myelodysplasies-de-faible-risque\/","title":{"rendered":"Le luspatercept dans les my\u00e9lodysplasies de faible risque"},"content":{"rendered":"

R\u00e9f. :HematoStat.net ; 1 (1) : R1<\/p>\n

Fenaux P, Platzbecker U, Mufti GJ, and al. Luspatercept in Patients with Lower-Risk Myelodysplastic Syndromes. N Engl J Med. 2020;382(2):140\u2013151. doi:10.1056\/NEJMoa1908892.<\/i><\/a><\/p>\n

R\u00e9sum\u00e9 de l\u2019article :<\/strong><\/h3>\n

De nombreux patients atteints de syndromes my\u00e9lodysplasiques (SMD) ne vont pas r\u00e9pondre aux agents stimulants l\u2019\u00e9rythropo\u00ef\u00e8se (ASE), il existe alors peu d\u2019alternative aux transfusions it\u00e9ratives. Le luspatercept, prot\u00e9ine de fusion recombinante, va lier s\u00e9lectivement certains ligands de la superfamille du TGF-\u00df\u00a0\u00a0<\/span>diminuant ainsi l\u2019effet inhibiteur de SMAD2 et SMAD3 sur la maturation cellulaire. Des essais de phase 2 avaient soulign\u00e9 son int\u00e9r\u00eat chez les patients atteints de SMD avec sid\u00e9roblastes en couronne (SC).\u00a0<\/span>
\nFenaux et coll. rapportent ici les r\u00e9sultats de l\u2019\u00e9tude MEDALIST, essai en double aveugle international de phase 3. Les patients adultes devaient \u00eatre atteints d\u2019un SMD type SC de faible risque (R-IPSS tr\u00e8s faible, faible ou interm\u00e9diaire) et \u00eatre r\u00e9fractaires ou intol\u00e9rants aux ASE (ou\u00a0 <\/span>avoir un taux d\u2019EPO endog\u00e8ne >200 UI\/L). Ils \u00e9taient randomis\u00e9s en 2 :1 et recevaient le luspatercept (1 mg\/kg) ou un placebo en sous cutan\u00e9. L\u2019objectif principal \u00e9tait\u00a0 <\/span>l\u2019ind\u00e9pendance transfusionnelle durant 8 semaines (entre la 1\u00e8re <\/sup>et la 24\u00e8me <\/sup>semaine de traitement). Parmi les 229 patients inclus, 153 ont \u00e9t\u00e9 trait\u00e9s par luspatercept et 76 recevaient le placebo. Le crit\u00e8re de r\u00e9ponse principal \u00e9tait obtenu chez 38% des patients dans le bras exp\u00e9rimental contre 13% dans le groupe placebo (p<0,001). Le taux de r\u00e9ponse continue le plus long \u00e9tait de 30,6 mois. Le profil de tol\u00e9rance \u00e9tait bon (effets secondaires principaux : fatigue, naus\u00e9es et vertiges.) entra\u00eenant 8% d\u2019arr\u00eat de traitement.\u00a0<\/span><\/p>\n

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Dans nos pratiques :<\/strong><\/h3>\n
Apr\u00e8s la b\u00e9ta-thaless\u00e9mie, le luspatercept confirme son int\u00e9r\u00eat dans les SMD avec de bons r\u00e9sultats chez des patients en \u00e9chec d\u2019ASE. Cette mol\u00e9cule semble avoir un excellent profil de tol\u00e9rance et viendrait combler un vide important. Toutefois, les SMD avec SC ne repr\u00e9sentant pas plus de 10% des SMD et on attend avec impatience les r\u00e9sultats de l\u2019essai men\u00e9 chez les patients porteurs de SMD sans SC ; cela ouvrirait la voie \u00e0 une utilisation beaucoup plus large. Enfin, des donn\u00e9es sont \u00e9galement attendues dans la my\u00e9lofibrose.\u00a0<\/span><\/div>\n

Le regard du statisticien :<\/strong><\/h3>\n

Un essai de phase 3 r\u00e9alis\u00e9 dans les r\u00e8gles de l’art : multicentrique, international, contr\u00f4l\u00e9 par placebo, en double aveugle, avec randomisation, et conduit selon les guidelines CONSORT. Les crit\u00e8res principaux et secondaires sont clairement d\u00e9finis. Le test statistique employ\u00e9 pour comparer les pourcentages\u00a0 <\/span>de r\u00e9ponse entre le groupe trait\u00e9 et le groupe placebo est parfaitement d\u00e9crit, et parfaitement adapt\u00e9. Une tr\u00e8s belle \u00e9tude !
\n\u00a0<\/strong><\/p>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"","protected":false},"author":16,"featured_media":14595,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_uf_show_specific_survey":0,"_uf_disable_surveys":false,"footnotes":""},"categories":[36],"tags":[32,33,34,35,37],"ppma_author":[456],"class_list":["post-14108","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-revue-de-presse","tag-consort","tag-luspatercept","tag-multicentrique","tag-myelodysplasies","tag-smd","author-alexis-genthon"],"aioseo_notices":[],"authors":[{"term_id":456,"user_id":16,"is_guest":0,"slug":"alexis-genthon","display_name":"Alexis GENTHON","avatar_url":{"url":"https:\/\/www.hematostat.net\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/Capture-decran-2021-05-07-a-14.25.02.png","url2x":"https:\/\/www.hematostat.net\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/Capture-decran-2021-05-07-a-14.25.02.png"},"first_name":"","last_name":"","user_url":"","description":"H\u00e9matologue.\r\nCorrespondance : H\u00f4pital Saint-Antoine \r\nService h\u00e9matologie clinique\r\n184 rue du Faubourg Saint-Antoine 75012 Paris."}],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/14108","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/users\/16"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=14108"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/14108\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=14108"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=14108"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=14108"},{"taxonomy":"author","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/ppma_author?post=14108"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}