{"id":16031,"date":"2022-03-28T17:57:25","date_gmt":"2022-03-28T15:57:25","guid":{"rendered":"https:\/\/convergences.online\/hemato\/?p=16031"},"modified":"2024-12-11T22:06:50","modified_gmt":"2024-12-11T21:06:50","slug":"eltrombopag-en-1ere-ligne-dans-laplasie-medullaire","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/eltrombopag-en-1ere-ligne-dans-laplasie-medullaire\/","title":{"rendered":"Eltrombopag en 1re ligne dans l\u2019aplasie m\u00e9dullaire"},"content":{"rendered":"<div class=\"fusion-fullwidth fullwidth-box fusion-builder-row-1 fusion-flex-container nonhundred-percent-fullwidth non-hundred-percent-height-scrolling\" style=\"--awb-border-radius-top-left:0px;--awb-border-radius-top-right:0px;--awb-border-radius-bottom-right:0px;--awb-border-radius-bottom-left:0px;--awb-flex-wrap:wrap;\" ><div class=\"fusion-builder-row fusion-row fusion-flex-align-items-flex-start fusion-flex-content-wrap\" style=\"max-width:1302px;margin-left: calc(-5% \/ 2 );margin-right: calc(-5% \/ 2 );\"><div class=\"fusion-layout-column fusion_builder_column fusion-builder-column-0 fusion_builder_column_1_1 1_1 fusion-flex-column\" style=\"--awb-bg-size:cover;--awb-width-large:100%;--awb-margin-top-large:0px;--awb-spacing-right-large:2.375%;--awb-margin-bottom-large:0px;--awb-spacing-left-large:2.375%;--awb-width-medium:100%;--awb-spacing-right-medium:2.375%;--awb-spacing-left-medium:2.375%;--awb-width-small:100%;--awb-spacing-right-small:2.375%;--awb-spacing-left-small:2.375%;\"><div class=\"fusion-column-wrapper fusion-flex-justify-content-flex-start fusion-content-layout-column\"><div class=\"fusion-text fusion-text-1\"><p>R\u00e9f. : HematoStat.net ; 3 (1) : R44<\/p>\n<p><em>Peffault de Latour R, Kulasekararaj A, Iacobelli S, Terwel SR, Cook R, Griffin M, et al. Eltrombopag Added to Immunosuppression in Severe Aplastic Anemia. N Engl J Med. 6 janv 2022;386(1):11\u201123.<\/em><\/p>\n<h3> R\u00e9sum\u00e9<\/h3>\n<p>L\u2019eltrombopag (ELT) est un agoniste oral de la thrombopo\u00ef\u00e9tine qui a montr\u00e9 une efficacit\u00e9 en monoth\u00e9rapie dans l\u2019aplasie m\u00e9dullaire idiopathique (AM) r\u00e9fractaire. Les auteurs rapportent les r\u00e9sultats de l\u2019\u00e9tude RACE, essai randomis\u00e9 multicentrique de phase 3, \u00e9valuant la ciclosporine et le s\u00e9rum anti-lymphocytaire (ATG) de cheval en association ou non \u00e0 l\u2019ELT chez des patients atteints d\u2019AM s\u00e9v\u00e8re ou tr\u00e8s s\u00e9v\u00e8re, non \u00e9ligibles \u00e0 une allogreffe en premi\u00e8re ligne. Le crit\u00e8re de jugement principal \u00e9tait le taux de r\u00e9ponse compl\u00e8te (RC) h\u00e9matologique \u00e0 3 mois (soit une h\u00e9moglobine &gt;10 g\/dL, PNN &gt;1 G\/L et plaquettes &gt;100 G\/L. Sur un total de 197 patients \u00e2g\u00e9s de 15 ans ou plus et ayant pu \u00eatre trait\u00e9, le taux de RC \u00e0 3 mois \u00e9tait de 22 % dans le bras exp\u00e9rimental (avec ELT, n=96) et de 10 % dans le bras standard (p=0,01). \u00c0 6 mois, 68 % des patients du groupe avec ELT pr\u00e9sentaient une r\u00e9ponse (RC ou r\u00e9ponse partielle) contre 41 % dans le bras contr\u00f4le. La r\u00e9ponse initiale \u00e9tait obtenue apr\u00e8s une dur\u00e9e m\u00e9diane de 3,0 mois avec l\u2019ELT contre 8,8 mois dans le bras contr\u00f4le. Les patients pr\u00e9sentaient des effets secondaires semblables dans les 2 groupes.<\/p>\n<h3>Dans nos pratiques<\/h3>\n<p>Un essai de phase 2 non randomis\u00e9 avait montr\u00e9 l\u2019int\u00e9r\u00eat de l\u2019ajout de l\u2019ELT, en 1\u00e8re ligne, au standard de traitement bien \u00e9tabli que constitue l\u2019association ciclosporine &#8211; ATG \u00e9quin dans l\u2019aplasie m\u00e9dullaire. Ce vaste essai randomis\u00e9 vient valider ces donn\u00e9es et d\u00e9finit un nouveau standard de traitement dans l\u2019AM. L\u2019ajout de l\u2019ELT (ici 150 mg\/jour \u00e0 partir du jour 14) conduit \u00e0 une augmentation significative de la proportion de r\u00e9ponses h\u00e9matologiques, qui sont \u00e9galement obtenues plus rapidement. Une des forces de cette \u00e9tude r\u00e9side aussi dans son volet NGS qui illustre l\u2019apparition fr\u00e9quente de mutations somatiques (et leur expansion) au cours du temps dans les 2 groupes sans que le taux de r\u00e9ponse h\u00e9matologique ou la survie des patients n\u2019ait \u00e9t\u00e9 impact\u00e9e. Le suivi \u00e0 long terme permettra d\u2019\u00e9valuer une \u00e9ventuelle diff\u00e9rence de survie entre les 2 groupes, ce qui n\u2019est pas le cas actuellement.<\/p>\n<h3>Critique m\u00e9thodologique<\/h3>\n<p>Cet essai de phase 3 a comme <i>endpoint<\/i> principal la r\u00e9ponse compl\u00e8te (RC) \u00e0 3 mois, alors qu\u2019habituellement on \u00e9tudie plut\u00f4t la survie mais celle-ci est d\u00e9crite en tant que <i>outcome<\/i> secondaire (survie globale, sans \u00e9v\u00e9nement, incidence de rechute, etc.). Les auteurs s\u2019attendaient \u00e0 un taux de r\u00e9ponse 3 fois plus \u00e9lev\u00e9 pour le bras exp\u00e9rimental mais il est r\u00e9alit\u00e9 moindre car ils ont l\u00e9g\u00e8rement sous-estim\u00e9 le taux de r\u00e9ponse dans le bras standard. Aussi, l\u2019analyse descriptive comparative montre que le groupe standard avait un taux de plaquettes plus \u00e9lev\u00e9 tandis que le groupe exp\u00e9rimental avaient plus de neutrophiles. Il n\u2019y a pas eu d\u2019ajustement sur ces 2 param\u00e8tres pour rectifier l\u2019odds-ratio sur la RC, c\u2019est un peu dommage mais a priori ces variables n\u2019avaient pas d\u2019impact significatif sur la r\u00e9ponse d\u2019apr\u00e8s les analyses univari\u00e9es et multivari\u00e9es. La publication propose \u00e9galement une analyse des mutations au cours du suivi.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"","protected":false},"author":16,"featured_media":14595,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_uf_show_specific_survey":0,"_uf_disable_surveys":false,"footnotes":""},"categories":[36],"tags":[],"ppma_author":[456],"class_list":["post-16031","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-revue-de-presse","author-alexis-genthon"],"aioseo_notices":[],"authors":[{"term_id":456,"user_id":16,"is_guest":0,"slug":"alexis-genthon","display_name":"Alexis GENTHON","avatar_url":{"url":"https:\/\/www.hematostat.net\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/Capture-decran-2021-05-07-a-14.25.02.png","url2x":"https:\/\/www.hematostat.net\/wp-content\/uploads\/2023\/06\/Capture-decran-2021-05-07-a-14.25.02.png"},"first_name":"","last_name":"","user_url":"","description":"H\u00e9matologue.\r\nCorrespondance : H\u00f4pital Saint-Antoine \r\nService h\u00e9matologie clinique\r\n184 rue du Faubourg Saint-Antoine 75012 Paris."}],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/16031","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/users\/16"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=16031"}],"version-history":[{"count":2,"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/16031\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":18309,"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/16031\/revisions\/18309"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=16031"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=16031"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=16031"},{"taxonomy":"author","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/ppma_author?post=16031"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}