{"id":16382,"date":"2022-12-08T15:19:21","date_gmt":"2022-12-08T14:19:21","guid":{"rendered":"https:\/\/convergences.online\/hemato\/?p=16382"},"modified":"2024-12-11T18:23:41","modified_gmt":"2024-12-11T17:23:41","slug":"prophylaxie-par-le-facteur-von-willebrand-recombinant-chez-les-patients-atteints-de-la-maladie-de-von-willebrand-severe-resultats-de-letude-de-phase-3","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/prophylaxie-par-le-facteur-von-willebrand-recombinant-chez-les-patients-atteints-de-la-maladie-de-von-willebrand-severe-resultats-de-letude-de-phase-3\/","title":{"rendered":"Prophylaxie par le facteur von Willebrand recombinant chez les patients atteints de la maladie de von Willebrand s\u00e9v\u00e8re : r\u00e9sultats de l’\u00e9tude de phase 3"},"content":{"rendered":"

R\u00e9f. : HematoStat.net ; 3 (4) : R62<\/p>\n

Recombinant von Willebrand factor prophylaxis in patients with severe von Willebrand disease: phase 3 study results. Frank W.G. Leebeek and al. Blood 2022, July 14, volume 140, Issue 2, 79-161, DOI: 10.1182\/blood.2021014810<\/i><\/a><\/p>\n

R\u00e9sum\u00e9 de l’article<\/h3>\n

Les guidelines<\/i> internationales recommandent dans certaines indications une prophylaxie au long cours chez les patients atteints d\u2019une forme s\u00e9v\u00e8re de maladie de Willebrand et ayant des saignements fr\u00e9quents. Les auteurs de cette \u00e9tude ont \u00e9valu\u00e9 la s\u00e9curit\u00e9 et efficacit\u00e9 sur la r\u00e9duction des \u00e9v\u00e8nements h\u00e9morragiques d\u2019un concentr\u00e9 de facteur Willebrand recombinant (rVWF, vonicog alpha). Cette \u00e9tude prospective, ouverte, non randomis\u00e9e de phase 3 et d\u2019une dur\u00e9e de 12 mois a permis de montrer que le taux de saignement annualis\u00e9 a diminu\u00e9 de 91,5 % pendant l\u2019\u00e9tude chez 13 patients initialement trait\u00e9s \u00e0 la demande. Le taux de saignement chez 10 patients initialement trait\u00e9s par un concentr\u00e9 plasmatique et ayant chang\u00e9 pour vonicog alpha a diminu\u00e9 de 45,0 %.<\/p>\n

Dans nos pratiques<\/h3>\n

Les donn\u00e9es de cette \u00e9tude sugg\u00e8rent qu\u2019une prophylaxie avec ce concentr\u00e9 de facteur Willebrand recombinant permet de r\u00e9duire les \u00e9v\u00e8nements h\u00e9morragiques trait\u00e9s et spontan\u00e9s chez les patients initialement \u00e0 la demande et il permet de maintenir le m\u00eame niveau h\u00e9mostatique chez les patients qui \u00e9taient trait\u00e9s par un concentr\u00e9 plasmatique. Aucun nouvel \u00e9v\u00e8nement ind\u00e9sirable n\u2019a \u00e9t\u00e9 rapport\u00e9. Ces donn\u00e9es sont importantes et n\u00e9cessaires pour une indication future du concentr\u00e9 recombinant de facteur Willebrand en prophylaxie.<\/p>\n

Regard du biostatisticien<\/h3>\n

Cette \u00e9tude de phase III semble tr\u00e8s limit\u00e9e de prime abord, du fait de sa nature prospective (donc ouverte, sans randomisation) et avec un nombre de patients \u00e9valuables tr\u00e8s faibles (23 seulement au total). Par cons\u00e9quent, aucun test statistique n\u2019est (et ne peux v\u00e9ritablement \u00eatre) utilis\u00e9, il faut se fier aux descriptifs des r\u00e9sultats tr\u00e8s parlants malgr\u00e9 tout. La reproductibilit\u00e9 de ces r\u00e9sultats doit \u00eatre prouv\u00e9e.<\/p>\n<\/div><\/div><\/div><\/div><\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"","protected":false},"author":2,"featured_media":16384,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"_monsterinsights_skip_tracking":false,"_monsterinsights_sitenote_active":false,"_monsterinsights_sitenote_note":"","_monsterinsights_sitenote_category":0,"_uf_show_specific_survey":0,"_uf_disable_surveys":false,"footnotes":""},"categories":[36],"tags":[348,349,350,351],"ppma_author":[442],"class_list":["post-16382","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-revue-de-presse","tag-facteur-willebrand","tag-prophylaxie","tag-prospectif","tag-traitement-hemostatique","author-marion"],"aioseo_notices":[],"authors":[{"term_id":442,"user_id":2,"is_guest":0,"slug":"marion","display_name":"HematoStat.net (M)","avatar_url":{"url":"https:\/\/www.hematostat.net\/wp-content\/uploads\/2024\/01\/favicon-hematoStat.png","url2x":"https:\/\/www.hematostat.net\/wp-content\/uploads\/2024\/01\/favicon-hematoStat.png"},"first_name":"HematoStat.net (M)","last_name":"","user_url":"","description":""}],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/16382","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/users\/2"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=16382"}],"version-history":[{"count":2,"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/16382\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":18234,"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/16382\/revisions\/18234"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=16382"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=16382"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=16382"},{"taxonomy":"author","embeddable":true,"href":"https:\/\/www.hematostat.net\/en\/wp-json\/wp\/v2\/ppma_author?post=16382"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}