Novartis Pharma SAS
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Rueil-Malmaison, le 17 décembre 2019 – Novartis a reçu le Prix Galien France 2019 dans la catégorie « Médicament de Thérapie Innovante » pour Kymriah®. 

• • Innovation thérapeutique majeure, Kymriah®, thérapie par cellules CAR-T apporte une réponse à certains patients dans des cancers du sang réfractaires ou en rechute. 

• • Pour cela, Novartis a reçu le Prix Galien France 2019, qui distingue les médicaments les plus innovants et les plus performants au service de la santé, dans la catégorie « Médicament de Thérapie Innovante ». Après les États-Unis, l’Allemagne, l’Italie, la Belgique et la Grèce, la France est le cinquième pays dans lequel Kymriah®, (tisagenlecleucel) est reconnu par le prestigieux Prix Galien pour ses 2 indications chez l’adulte et l’enfant. 

• • Kymriah® est un traitement indiqué : o chez l’enfant et les jeunes adultes jusqu’à 25 ans dans la leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à cellules B réfractaire, en rechute après greffe ou après la deuxième rechute ou plus, 
• o chez les adultes atteints de lymphome diffus à grandes cellules B (LDGCB) en rechute ou réfractaire après la deuxième ligne ou plus d’un traitement systémique. 

• • Novartis remporte également un second prix Galien dans la catégorie « médicament destiné aux maladies rares », pour Luxturna. Pour la première fois dans l’histoire, un laboratoire pharmaceutique obtient deux prix Galien dans deux catégories différentes la même année 

Pour plus d’information, veuillez consultez la place de Kymriah® dans la stratégie thérapeutique en fin de document. 
Kymriah®, une révolution dans les thérapies géniques et cellulaires et un formidable espoir dans le traitement des cancers du sang réfractaires ou en rechute. 
Kymriah® (tisagenlecleucel) est une thérapie ciblée individualisée : chaque médicament est produit pour un patient à partir de ses propres lymphocytes T, prélevés par leucaphérèse puis reprogrammés à l’aide d’un transgène codant un récepteur antigénique artificiel (dit chimérique) CAR anti- CD19. Les cellules viables positives pour le CAR anti-CD19 sont amplifiées et reperfusées au patient, chez qui elles peuvent alors reconnaître et éliminer les cellules cibles exprimant le CD19. Avant cette réinjection le patient reçoit une chimiothérapie lymphodéplétive visant à favoriser l’expansion in vivo des cellules CAR T administrées. 
« Les CAR-T cells représentent un nouvel espoir. Ils ont déjà fait leurs preuves en changeant la vie, en une seule injection, d’un petit nombre de patients adultes et enfants. Kymriah est un traitement de rupture dans certains cancers du sang et, au-delà de son innovation technologique, il éclaircit le sombre H320171 – Décembre 2019 
horizon de ces patients. La première enfant en France a été traité il y a plus de 3 ans dans un centre parisien et va très bien aujourd’hui. C’est le début d’une formidable histoire, pour que le traitement par CAR-T devienne une réalité pour encore plus de patients. » indique le Dr Annabelle Merlat-Guitard, Directeur médical hématologie, Cell & Gene chez Novartis Oncologie. 
Kymriah® a permis d’obtenir des réponses rapides et durables dans la leucémie aiguë lymphoblastique. 
Plus de 8 patients sur 10 sont en rémission complète 3 mois après son administration. Un an après l’injection, 76% des patients sont encore en vie. 1 
Dans le lymphome diffus à grandes cellules B, 53.5% de taux de réponse dont 40% en réponse complète avec une réponse durable. En effet, 83% des patients en réponse complète ne progressent pas dans la 1ère année.2 
CELLforCURE : un nouveau site de production de cellules CAR-T en France afin d’optimiser les délais et d’augmenter la capacité mondiale de production 
La production des cellules CAR-T constitue un circuit commençant à l’hôpital, où les lymphocytes T du patient sont prélevés. Les cellules sont ensuite transmises au site de production pour y être modifiées, contrôlées et multipliées. Le circuit se termine à l’hôpital par une réinjection au patient de ses propres cellules modifiées. 
Pour raccourcir les délais de mise à disposition et ne faire perdre aucune chance aux patients, Novartis a rapproché ses centres de production des malades avec 3 sites de production en Europe. 
Aujourd’hui, si la principale usine se situe dans le New Jersey (US), l’Europe accueille 3 unités de production pour Kymriah® dont une petite unité principalement dédiée à la recherche à Fraunhofer en Allemagne. Une usine vient également d’être implantée à Stein (Suisse). 
L’acquisition de CELLForCURE en 2019, située en France, aux Ulis, est une étape cruciale dans la mise à disposition de ces thérapies. Novartis va ainsi contribuer, depuis la France, à la mise à disposition des CAR-T et des thérapies géniques pour le monde entier. Novartis s’appuie ainsi sur l’excellence académique, l’expertise scientifique et le savoir-faire français et contribue au rayonnement international de la communauté CAR-T française. 
Novartis remporte deux prix Galien pour deux innovations majeures dans les thérapies géniques et cellulaires, des nouvelles sources d’espoir pour les patients et leurs familles. 
Le laboratoire Novartis remporte également un second prix Galien dans la catégorie « médicament destiné aux maladies rares », pour Luxturna, thérapie génique en ophtalmologie. 
Frédéric Collet, Président du Groupe Novartis France précise « Ces deux prix scientifiques prestigieux, constituent une formidable reconnaissance et un encouragement fort à poursuivre les efforts dans la recherche de traitements révolutionnaires, sources d’espoir pour les patients et leurs familles. » 
Place dans la stratégie thérapeutique dans les indications LDGCB et LAL 
En raison des délais depuis la détermination de l’éligibilité du patient à un traitement par cellules CAR T, la leucaphérèse, la production des cellules génétiquement modifiées, la chimiothérapie lymphodéplétive jusqu’à l’acheminement au patient pour la réinjection, et de la toxicité significative à court terme les patients pour être éligibles à Kymriah, doivent avoir un état général et une espérance de vie compatible avec ces délais. 
Compte tenu de la fréquence élevée des évènements indésirables de grades > 3 (90% des patients dans l’indication LDGCB et environ 80% des patients dans l’indication LAL,) avec en particulier des syndromes de relargage cytokinique, des effets indésirables neurologiques et des séjours possibles en réanimation, l’information des patients et des aidants le cas échéant, sur les risques encourus est primordiale. 
Kymriah doit être administré dans un établissement de santé spécifiquement qualifié pour son utilisation. Le résumé des caractéristiques du produit (RCP) et le PGR doivent être respectés et une surveillance particulière pendant et après le traitement est requise.3 
 
Place dans la stratégie thérapeutique du traitement le lymphome diffus a grandes cellules B (LDGCB) 
Kymriah est un traitement de 3ème ligne ou plus du LDGCB chez les patients en échec à au moins 2 lignes de traitements systémiques avec un antécédent de greffe autologue pour les patients qui y étaient éligibles.4 
1 Maude SL et al. Tisagenlecleucel in Children and Young Adults with B-Cell Lymphoblastic Leukemia. N Engl J Med 2018;378:439-48 
2 Schuster SJ, et al; JULIET Investigators. Tisagenlecleucel in Adult Relapsed or Refractory Diffuse Large B-Cell Lymphoma. N Engl J Med 2019;380(1):45-56 
3 https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2018-12/kymriah_ldgcb_pic_ins_avis3_ct17238.pdf 
4 https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2018-12/kymriah_ldgcb_pic_ins_avis3_ct17238.pdf 
5 https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2018-12/kymriah_lal_pic_ins_avis3_ct17202.pdf 
 
Contact Media 
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Place dans la stratégie thérapeutique du traitement de la leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) 
Faute de donnée comparative, la place de KYMRIAH, par rapport à ses alternatives thérapeutiques n’est pas connue.
L’efficacité et la tolérance de KYMRIAH chez les patients prétraités par BLINCYCTO n’est pas établie.
L’efficacité et la tolérance de KYMRIAH en l’absence d’expression tumorale du CD19 n’est pas connue.
L’efficacité et la tolérance de KYMRIAH chez les patients âgés de moins de 3 ans à l’inclusion ou de plus de 21 ans au moment du diagnostic n’a pas été étudiée.5 
A propos de Novartis 
Novartis réinvente la médecine pour améliorer et prolonger la vie des patients. En tant que leader mondial des médicaments, nous utilisons des technologies scientifiques et numériques innovantes pour créer des traitements transformateurs dans les domaines où les besoins médicaux sont importants. Animés par l’objectif de trouver de nouveaux médicaments, nous nous classons systématiquement parmi les premières sociétés mondiales en matière d’investissements dans la recherche et le développement. Les produits de Novartis touchent plus de 750 millions de personnes dans le monde et nous trouvons des moyens innovants pour élargir l’accès à nos derniers traitements. Quelque 109 000 personnes de plus de 140 nationalités travaillent chez Novartis dans le monde entier. 
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Références