Résultats de l’arrêt de l’imatinib dans les néoplasies FIP1L1-PDGFRA positives

Réf. :HematoStat.net ; 1 (1) : R3

Metzgeroth G, Schwaab J, Naumann N, et al. Treatment-free remission in FIP1L1-PDGFRA-positive myeloid/lymphoid neoplasms with eosinophilia after imatinib discontinuation. Blood Adv. 2020;4(3):440–443. doi:10.1182/bloodadvances.2019001111.

Résumé de l’article :

Les néoplasies myéloïdes ou lymphoïdes avec réarrangement de FIP1L1-PDGFRA et hyperéosinophilie (NML-Eo) sont très sensibles à l’imatinib et la plupart des patients obtiennent une réponse moléculaire complète (RMC) persistante. Les auteurs ont analysé rétrospectivement une série de 12 patients avec NML-Eo FIP1L1-PDGFRA positive traités par imatinib et ayant interrompu ce traitement après obtention d’une RMC. L’arrêt avait été effectué après 80 mois de traitement en médiane (43-175). Huit patients sont toujours en RMC avec un suivi de 17 mois (3-71). Parmi les 4 patients en rechute, une nouvelle RMC a pu être obtenue chez 3 patients.

Dans nos pratiques :

Une étude originale qui permet, par analogie avec ce qui est fait dans la LMC, d’envisager des interruptions de traitement chez les très rares patients qui présentent cette pathologie. Là encore, comme dans la LMC, la réponse semble persister chez la moitié des patients. Difficile de déterminer les facteurs prédictifs  d’une telle persistance au vu des faibles effectifs et également de la moindre sensibilité des techniques disponibles pour la quantification de FIP1L1-PDGFRA comparativement à d’autres transcrits comme BCR-ABL1 par exemple.

Le regard du statisticien :

Cette étude souffre de plusieurs points faibles : il s’agit d’une étude observationnelle, avec un échantillon de faible taille (n=12), et un biais de sélection potentiel, puisque ne sont inclus que des patients qui ont arrêtés leur traitement de leur propre initiative. Aucune différence statistique n’a été mise en évidence entre les patients ayant fait une rechute (n=4) et les autres (n=8), mais cela n’est pas étonnant compte tenu de la faible puissance statistique, conséquence de la faible taille des effectifs. Par ailleurs, aucune information n’est fournie concernant les tests statistiques employés. 

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