PTI corticorésistant : un traitement ATRA-ctif ?

Publié le : 28 mars 2022
Réf. :HematoStat.net ; 2 (3) : R43
Wu Y-J, Liu H, Zeng Q-Z, Liu Y, Wang J-W, Wang W-S, et al. All-trans retinoic acid plus low-dose rituximab vs low-dose rituximab in corticosteroid-resistant or relapsed ITP. Blood. 20 janv 2022;139(3):333‑42.

Résumé

Cette étude randomisée (2:1) multicentrique a inclus des patients adultes atteints de purpura thrombopénique immunologique (PTI) corticorésistants. Au total, 112 patients recevaient du rituximab faible dose (R-fd, 100 mg/semaine, 6 semaines) et de l’ATRA tandis que 56 patients n’étaient traités que par R-fd. Les taux de réponse globaux étaient de 80% et 61%, en faveur du bras expérimental. Le traitement était bien toléré (xérose cutanée, céphalées).

Dans nos pratiques

Bien que présentant un certain nombre de limites (patients très majoritairement recrutés dans le même centre, schéma du rituximab, seuil plaquettaire retenu pour la réponse) cette étude illustre une nouvelle fois l’intérêt des associations dans le PTI. Parmi les candidats potentiels, l’ATRA administré par voie orale et (relativement) bien toléré tient la corde.

Critique méthodologique

Cet essai ne précise pas en premier lieu si l’on se place dans une phase 2 ou 3 (ou 2/3). Le critère primaire est la réponse au traitement durant la 1ère année, et non pas à un instant précis (1 mois, 3 mois ?). Du coup il aurait été plus judicieux de faire une courbe de Kaplan-Meier sur la survenue de réponse durant cette année de suivi. Ici le taux de réponse et le délai de réponse étaient 2 informations séparées. La seule courbe présente s’agit de la survie sans rechute des patients répondeurs mais 1) elle ne tient pas compte du moment d’obtention de la réponse et 2) le résultat semble curieusement très significatif alors que les courbes ne se distinguent pas tant que ça. Sans oublier qu’il est indiqué dans le texte que des données manquantes subsistent…
À noter que cet essai a été perturbé par l’épidémie de Covid-19.
Globalement le niveau de preuve reste moyen malgré les bonnes intentions.

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