Intérêt du mycophénolate mofétil en association à la cortisone dans le PTI en 1ère ligne
Réf. :HematoStat.net ; 1 (12) : R32
Bradbury CA et al. Mycophenolate Mofetil for First-Line Treatment of Immune Thrombocytopenia. N Engl J Med. 2 sept 2021;385(10):885‑95.
Résumé de l’article
La corticothérapie est le traitement recommandé en première ligne dans le purpura thrombopénique immunologique (PTI). L’essai randomisé contrôlé FLIGHT proposait d’inclure des patients (> 16 ans) atteints de PTI en 1èreligne ; ils recevaient de la cortisone en monothérapie ou en association au mycophénolate mofetil (MMF). Les patients traités par MMF (n=59) présentaient un taux d’échec de 22% (13/59) contre 44% pour le groupe corticothérapie (n=61) seule (HR : 0,41 [0,21-0,80]; p=0,008).
Dans nos pratiques
Traitement de référence depuis plusieurs décennies, la corticothérapie ne permet d’obtenir qu’environ 20% de réponses durables. Ajouter du MMF réduit le risque d’échec et permet d’obtenir un compte plaquettaire supérieur. Cette bithérapie retentit sur la qualité de vie. Une option thérapeutique à réserver probablement à certaines situations spécifiques (anticoagulation curative avec nécessité d’avoir des plaquettes > 50 G/L ?).
Le regard du statisticien
Afin d’étudier l’apport du MMF, un essai contrôlé randomisé a été effectué pour étudier l’échec du traitement comme événement principal. Malgré la répartition aléatoire des patients, certaines variables comme l’âge, le sexe ratio et l’IMC étaient déséquilibrés entre les deux groupes de traitement semble-t-il (il n’y avait pas de p-values dans la table descriptive comparative pour le vérifier). Cela a donc nécessité de faire une analyse de sensibilité (= multivariée) afin d’ajuster l’effet du traitement incluant MMF et d’aboutir à ce résultat de HR=0.40 [0.20-0.78] sur la population entière. Il aurait été préférable d’utiliser un modèle avec risques compétitifs mais vu qu’il n’y a eu qu’un seul événement de décès, un modèle de Cox est approprié dans le cas présent. L’évolution de la qualité de vie la première année a été évaluée par un calcul d’AUC ce qui est assez original, la lecture étant claire : si l’AUC est négative significativement (0 exclu de l’intervalle de confiance), on a donc une amélioration nette.
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